Off-label Use(仿單標示外使用)多年來一直都是一個爭議性的話題！

這包括某些老藥新用的結果，不僅令人覺得神奇，對跨科別跨領域又嶄新的應用範圍及學理突破，不見得人人都能接受，尤其是當嚴重的藥物不良反應出現時，開立處方的醫師有可能會因此而被追究法律責任，使用的健保用藥，也可能因為與仿單（即藥品使用說明書，是附隨於藥品的使用說明）所載的適應症不符，而全遭核刪，而且院方為受害病人提出申請的藥害救濟補助，也不一定就能通過嚴苛的審核門檻，所以最糟糕的情形就是大家都成為輸家或受害者。

Off-label Use原始的定義是: When a drug is used in a way other than described in the FDA-approved drug label.

換言之，醫師開立處方所治療之疾病，與仿單上所載的內容有不符的行為，即是或廣義的解釋是說，醫師將藥物、生物製劑或醫療器材使用在FDA所核准使用的適應症以外的情形皆是。

國外曾有醫師為耳鳴的病人，處方三叉神經痛的特效藥Carbamazepine(Tegretol)，而導致病人發生嚴重藥疹(Stevens-Johnson症候群)的案例。

原則上用藥處方的開立，是取決於醫師的經驗與專業判斷，但有些醫師只因好奇心，而行使其裁量權，不但沒做好功課也沒充分告知病人可能面臨的風險，站在病人安全的立場，這是有問題的行為，完全不能苟同。

但有些Off-label Use不僅是具有常規用藥的特效，因為醫療經濟效益而頗受注目，例如可以治療早產的Terbutaline以及原來是抗癌藥物的Avastin，被用來取代黃斑部病變(AMD)的特效藥Lucentis，據說藥價只有1/40。

早期的研究報告顯示，Off-label Use大約佔所有處方的20%，但最常發生在通常不參加人體試驗的病患族群如孩童、孕婦、腫瘤科及精神科領域，其中在精神科領域，也有報告認為將近有一半的處方屬於Off-label Use。

根據加拿大的一篇大規模分析報告(McGill Study)，作者從5年內，4萬6千人的電子病歷共15萬筆處方當中，發現有88.2%是符合仿單所載的用法，9.5%是沒有強的科學論証可以支持的Off-label Use(Without strong evidence)。

前五大藥物(Top 5)為Quinine for Nocturnal leg pain、Gabapentin for 雙重人格(Bipolar disorder)、Quetiapine for 痴呆症(Dementia)、Amitriptyline for 腸躁症及肌纖維痛及Risperidone for 強迫心理行為，以上藥物其實都建議不要這樣用。

只有2.3%是有強的科學證據，為了普及使用，尚待推廣。

關於副作用或藥物不良事件(ADE)的發生率大概是7.6%或可換算成13.2人/1萬人．月，而Off-label Use的副作用，比按照仿單給藥的發生率要高出44%，最常見的副作用發生於腸胃，神經及呼吸系統。

因為仿單標示外的使用確實有些潛在風險，因此立場不同的醫病雙方，各有不同的見解與說詞。

發表於Journal of Pharmacoepidemiology and Drug Safety(2009)的一篇報告中說：受訪的醫師1199人當中，有一部分希望美國能早日規範每一筆處方都要Key in 診斷名稱，或適應症的政策，因為美國目前並無此規定。

而最大的問題是在，如台灣的雲端藥歷也是一樣，看得到藥名，但卻不知為何使用該藥！

事實美國聯邦政府已出資，委由Brigham Women’s Hospital的團隊，將研發一套依照上述理想的處方系統提供登錄與查詢。

從病人的角度而言，愛爾蘭的Irish Patients’ Association，在2012年曾調查過歐盟國家150個病患團體(Patient Groups)關於Off-label Use的聲音，結果強調病人有知的權利，因此藥廠及醫師都有應該扮演的角色。

目前國內的法令對Off-label Use尚無很明確的規範，根據前衛生署的公告函，原則上有幾個條件:
1.要有正當合理的使用理由
2.要告知病人
3.不得違反藥品使用當時，已知的具公信力的醫學文獻
4.用藥以單方(非複方)為主，應特別注意交互作用或副作用等問題

有了這些自保守則的常識以後，Off-label Use才能雙贏，成為對病人最有利(In the best interest)的治療選擇，處方者也才能在不觸法的情況下，將有說服力的療效逐漸推廣成為當今的醫療水準(Standard of Care)。