科學家開發新的複方治療多發性硬化症

科學家們從美國佛羅里達州分校斯克里普斯研究所已開發的第一個一類新的高選擇性的化合物能有效地抑制了嚴重的多發性硬化動物模型。新的化合物可以提供新的和潛在的更有效的治療方法，多發性硬化症等自身免疫性疾病患者的全球影響。

這項研究發表 2011年4月17日，提前在網絡版的Nature雜誌上。

目前的治療自身免疫抑制的病人的整個免疫系統，使患者容易受到各種不利的副作用。因為新的化合物，被稱為 SR1001，只阻止行動的具體細胞類型中發揮了重要作用自身免疫性疾病，它似乎可以避免許多的普遍目前的治療副作用。

“這是一種新型的藥物，能有效降低動物模型的副作用少，”湯姆說，伯里斯，博士，教授，在分子治療學系在美國佛羅里達州斯克里普斯誰領導了這項研究，這是
一個多學科的合作與科學家包括帕特里克格里芬，威廉勞什，特德Kamenecka斯克里普​​斯研究所和保羅德魯的阿肯色大學醫學科學。
“我們已經參與了一些討論，製藥和生物技術公司都非常感興趣誰在進一步發展。”

一個漫長的過程，藥物開發和審查是必須確保新的藥物的安全性和有效性，然後才能推向市場。

“這些令人難忘的團隊使用了一個多學科相結合的結構和功能的方法來描述一個類的分子，可能導致新的藥物用於治療自身免疫性疾病，”查爾斯說埃德蒙茲博士誰
負責在結構生物學授予國家衛生研究院。 “突破像這樣突出的價值具有不同專長的科學家聯合起來，以解決重要的生物學問題，有可能造福人類健康。”

針對特定受體

在
過去的幾年裡，伯里斯和他的同事們一直在研究小分子化合物，影響特定疾病相關的受體（結合其他分子結構，從而引發一些對細胞造成影響）。特別是，科學家們
一直感興趣的是對“孤兒核受體”（受體結合，​​沒有已知的自然夥伴）稱為RORα和RORγ既涉及自身免疫性疾病和代謝性疾病。

這些特
殊的受體發揮關鍵作用，在發展的Th17細胞，T輔助細胞的形式構成部分的免疫系統。一個相對較新的發現，Th17細胞有牽連的病理許多自身免疫性疾病，
包括多發性硬化症，類風濕性關節炎，炎症性腸病，和狼瘡。 Th17細胞產生白細胞介素17，一種天然分子，可誘導炎症，特徵的自身免疫性疾病。

“如果你消除Th17細胞的信號，你基本上消除疾病的動物模型，”伯里斯說。 “我們是第一個複合小分子口服藥物，這個特定的細胞類型的目標，並關閉它。一旦SR1001優化，機會，這將是更為有力和有效。”

該化合物工程不會影響到其他類型的輔助性T細胞的新陳代謝，沒有任何重大影響，伯里斯說。

來源： http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/abs/nature10075.html