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| 2017/01/05 22:29:30瀏覽374｜回應0｜推薦1 | |
| 資料來源與版權所有:聯合財經網 生華科膽管癌新藥 獲美FDA孤兒藥資格 中央社 記者韓婷婷台北4日電 2017-01-04 生華生物科技今天宣布，CX-4945全新小分子抗癌藥已經取得美國食品藥物管理局(FDA)，以膽管癌為適應症的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)。 美國FDA孤兒藥發展辦公室(Office of Orphan ProductsDevelopment, OOPD)其實在去年12月22日，就已經正式發函通知生華美國子公司，CX-4945已經通過審查，取得膽管癌孤兒藥資格認定，但適逢美國聖誕節及新年連假，生華於今天才接獲正式通知信函。 CX-4945是一種全新的小分子藥物，在癌細胞DNA進行損傷修復的機制中，可抑制蛋白激(酉每)CK2的活性，藉此阻斷癌細胞的自我修復能力，進而增強化療藥物毒殺癌細胞的效果，達到抗癌作用。CX-4945在晚期膽管癌的治療上，證明了它相當有利的安全性和藥效性。 膽管癌是一種罕見卻相當惡性的膽道癌症，在亞洲發病率是美國的十倍，但是早期發現不易，目前能有效治療的方式有限，5年平均存活率只有20%。 美國食品藥物管理局(FDA)對於罕見疾病具有診斷或治療展現潛力的藥物或檢測產品，給予孤兒藥的資格認定，以激勵藥物研發機構開發治療罕見疾病的藥物。在美國，罕見疾病的定義是病患數少於20萬名的疾病，經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品，可享有7年的獨賣權。 孤兒藥資格代表生華未來有機會透過較具彈性的審查制度申請藥品上市，加速CX-4945於膽管癌治療的發展。 生華生技總經理宋台生表示，CX-4945孤兒藥資格認定對生華在膽管癌治療的研發及法規策略是一項重要的里程碑。生華CX-4945在第一期臨床試驗中，對膽管癌病人是有臨床效益的，期待第二期臨床試驗的療效數據出爐。 --------------------------------- 孤兒藥: 孤兒藥（Orphan drug）即罕見疾病用藥，是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物，如美國FDA規定，每年發病病患人數不足20萬（各國規定不盡相同）且未有主流用藥的困難疾病，即可申請孤兒藥資格認定。 若產品獲取孤兒藥資格，大多可享有快速通關的審查資格，未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。 台灣於2000年公布實行罕藥法，為繼美國、日本、澳洲與歐盟之後，第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家，而台灣對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。 各國政府為鼓勵製藥業投入罕見疾病的新藥開發，紛紛立法增加誘因，以美國為例，在1983年立法通過孤兒藥法案（Orphan Drug Act)，規定在美國境內目標治療疾病罹病人數少於20萬人，即有機會獲得孤兒藥資格認定，其他國家規定如日本為少於5萬人、歐盟為少於25萬人。如果獲醫藥主管機關認定孤兒藥資格，則可獲得一系列的優惠措施，如美國給予孤兒藥開發的優惠措施包括研發租稅優惠、市場獨佔權及政府研發補助等誘因吸引藥廠投入開發，其中最重要的市場獨佔權，不論藥品專利過期與否，該法案保障該孤兒藥自核准上市起7年的市場獨家銷售權利，歐盟與日本則皆為10年。美國在孤兒藥法案通過前僅10種藥物用在罕見疾病的治療，然法案通過後累積至2013年已有超過2,900件被認定為孤兒藥，超過420款藥物，可以看出法案對產業影響的成效。觀察近年來孤兒藥的認定數量，2013年美國為260件、歐盟為124件、日本為30件，2012年美國為188件、歐盟為147件、日本為32件，其數量將近為2002年的三倍或以上，顯示出孤兒藥逐漸為國際製藥公司所關注。 在台灣，已在2000年通過「罕見疾病防治及藥物法」及相關細則如「罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法」，其訂定之優惠措施如該藥品適應症之盛行率低於萬分之一則有機會獲得孤兒藥資格，並給予該孤兒藥品10年的市場獨佔期。 |
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