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英國醫生第一次依靠使用“分子剪刀”修改基因的療法，成功地治愈了一名患有“無法治愈的”白血病的1歲女孩。

倫敦大奧蒙德街醫院(Great Ormond Street Hospital)的這一病例，生成經過設計的“人工培育的免疫細胞”去捕捉並治療疾病。醫院稱，這個名叫“萊拉”(Layla)的女孩目前擺脫了癌症，身體狀況很不錯。

這次突破將令人對基因編輯這一快速發展的新興領域感到更加興奮。基因編輯是基因工程的一種，向基因中插入DNA，替換或取下其中的DNA，從而修復缺陷或戰勝疾病。

基因編輯引發了爭議，因為它可能導致令人產生道德疑慮的用法，比如生成“設計嬰兒”。然而，這家倫敦醫院的成功也證明，為何很多科學家那麽熱衷於這項技術。

大奧蒙德街醫院使用的所謂UCART19細胞在動物身上已顯出良好前景，但除了此次為救活萊拉而做的最後努力之前，該細胞從未應用於人體。此前在萊拉身上使用的其他藥物全部失敗了。

這一療法是由法國生物科技公司Cellectis開發出來的，把1毫升的UCART19細胞註入了萊拉的血流中。幾周後，白血病細胞明顯開始消失。

該療法類似於瑞士的諾華制藥(Novartis)以及美國的Juno和Kite等公司開發的使用修飾T細胞治療癌症的辦法。然而，其他療法使用從病人自身血液中提取的細胞，而UCART19細胞則來自於健康的捐獻者。

這就剋服了從化療後的許多白血病患者體內難以提取到足量健康T細胞的難題。T細胞是一種能夠對抗疾病的白血細胞。

一個更有可能的優勢在於，捐贈細胞可以大規模生產，並用於任何患者，與因患者而異的其他療法相比，在成本上更低。諾華制藥、Juno和Kite正在研製中的所謂CAR-T療法的最大缺點之一，就是被認為價格太高。

譯者/何黎